سجل اليوم محطة فارقة في تاريخ علاج الاضطرابات العصبية النادرة، حيث أعلنت الـ FDA رسمياً منح صفة “العلاج الاختراقي”
(Breakthrough Therapy Designation) لعقار NGN-401، وهو علاج جيني مبتكر يستهدف المصابات بمتلازمة “ريت” (Rett Syndrome).
ما هي متلازمة “ريت”؟
هي اضطراب وراثي عصبي نادر يصيب الفتيات بشكل شبه حصري، ويؤدي إلى فقدان تدريجي للمهارات الحركية والكلام، وصعوبات في التنفس، ونوبات تشنجية. كان يُعتقد سابقاً أن الضرر العصبي الناتج عنها غير قابل للإصلاح.
لماذا يُعد NGN-401 “علاجاً اختراقياً”؟
يتميز العقار الجديد بقدرته على:
* إعادة الضبط الجيني: يعمل على توصيل نسخة سليمة من جين (MECP2) إلى الخلايا العصبية لتعويض الجين التالف.
* تحسن ملحوظ: أظهرت البيانات الأولية للتجارب السريرية تحسناً غير مسبوق في التواصل البصري، والقدرة على استخدام اليدين، وتنظيم التنفس لدى الفتيات اللاتي خضعن للعلاج.
* تسهيلات الطرح: هذه الصفة تعني أن العقار سيحصل على أولوية قصوى في المراجعة، مما يمهد لطرحه في الأسواق العالمية خلال عام 2026.
الأثر المتوقع:
وفقاً لمنظمات الصحة العالمية، يصيب هذا المرض 1 من كل 10,000 إلى 15,000 مولودة حية. ويمثل هذا العلاج أول أمل حقيقي ليس فقط لإيقاف تدهور المرض، بل لاستعادة بعض الوظائف المفقودة.
