في تطور علمي قد يُعيد تشكيل خريطة علاج أمراض الدم الوراثية، أعلنت شركة Novo Nordisk عن نتائج واعدة لتجربة سريرية من المرحلة الثالثة لدواء Etavopivat، أظهرت قدرته على تقليل الأزمات المؤلمة وتحسين مستويات الهيموجلوبين لدى مرضى فقر الدم المنجلي.
الدراسة، التي حملت اسم “HIBISCUS”، شملت مئات المرضى واستمرت لمدة عام كامل، وكشفت عن نجاح الدواء في تحقيق هدفين رئيسيين: خفض نوبات انسداد الأوعية الدموية بنسبة 27%، وإطالة الفترة الزمنية قبل حدوث أول أزمة مرضية، إلى جانب تحسن ملحوظ في كفاءة الدم.
اقرأ ايضًا: أمل جديد لمرضى فقر الدم المنجلي: أول علاج جيني يستهدف سبب المرض نفسه
كما أظهرت النتائج أن نحو نصف المرضى الذين تلقوا العلاج حققوا ارتفاعًا ملحوظًا في مستوى الهيموجلوبين، مقارنة بنسبة محدودة للغاية في المجموعة التي تلقت علاجًا وهميًا، ما يعكس فعالية الدواء ليس فقط في تقليل الأعراض، بل في تحسين الحالة الصحية العامة.
ويعتمد الدواء على آلية مبتكرة تستهدف تحسين كفاءة خلايا الدم الحمراء، عبر تعزيز إنتاج الطاقة داخلها ومنع تشوهها، وهو ما يمثل تحولًا مهمًا مقارنة بالعلاجات التقليدية التي تركز غالبًا على تخفيف الأعراض فقط.
وتخطط الشركة للتقدم للحصول على الموافقات التنظيمية خلال النصف الثاني من عام 2026، وسط ترقب علمي واسع لنتائج إضافية قد تفتح الباب أمام جيل جديد من العلاجات المعدِّلة لمسار المرض.
فقر الدم المنجلي: مرض صامت بأثر مدمر
يُعد فقر الدم المنجلي أحد أخطر الأمراض الوراثية المزمنة، حيث تتخذ خلايا الدم الحمراء شكلًا غير طبيعي يشبه “المنجل”، ما يؤدي إلى انسداد الأوعية الدموية ونوبات ألم حادة، إضافة إلى مضاعفات خطيرة مثل السكتات الدماغية وتلف الأعضاء الحيوية.
ووفقًا لـ منظمة الصحة العالمية، يعيش نحو 8 ملايين شخص حول العالم مع هذا المرض، معظمهم في الدول منخفضة ومتوسطة الدخل، مع تسجيل مئات الآلاف من الحالات الجديدة سنويًا.
وتشير الدراسات إلى أن المرض لا يؤثر فقط على جودة الحياة، بل قد يقلل متوسط العمر المتوقع بما يصل إلى 30 عامًا مقارنة بالأشخاص الأصحاء، خاصة في ظل محدودية الوصول إلى العلاج في بعض المناطق.
كما توضح الأبحاث أن الأزمات المتكررة، المعروفة بانسداد الأوعية الدموية، تمثل الخطر الأكبر على المرضى، حيث تتسبب في آلام شديدة قد تتطلب تدخلًا طبيًا عاجلًا، فضلًا عن تأثيرها التراكمي على القلب والرئتين والدماغ.
نحو أمل جديد
في ضوء هذه التحديات، تمثل نتائج دواء Etavopivat خطوة مهمة نحو تغيير مسار المرض، ليس فقط من خلال تقليل الأعراض، بل عبر استهداف جذور المشكلة داخل خلايا الدم نفسها. ومع استمرار الأبحاث والدراسات، يأمل الخبراء أن تسهم هذه التطورات في تحسين جودة حياة الملايين، وتقليل العبء الصحي العالمي لهذا المرض، خاصة إذا ترافقت مع جهود أوسع لتعزيز التشخيص المبكر وتوسيع فرص الحصول على العلاج.
