في اختراق طبي واعد وغير مسبوق، أظهرت أحدث النتائج من أول تجربة بشرية لعلاج جيني باستخدام تقنية CRISPR-Cas9 أن حقنة واحدة قد تخفض مستويات الكوليسترول الضار (LDL) والدهون الثلاثية في الدم بشكل كبير، ما يفتح آفاقًا جديدة في علاج اضطرابات الدهون وأمراض القلب المزمنة.
يُعرف العلاج التجريبي باسم CTX310، ويعمل من خلال تسليم أداة التعديل الجيني إلى خلايا الكبد لتعطيل جين يُدعى ANGPTL3، وهو جين يلعب دورًا مهمًا في تنظيم مستويات الدهون في الدم. 
نتائج مبكرة ومثيرة
أجريت التجربة السريرية الأولى (المرحلة الأولى) على 15 مريضًا بالغًا يعانون اضطرابات دهنية مقاومة للعلاجات التقليدية، شملت حالات ارتفاع الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية أو كلاهما. وقد تلقى المشاركون حقنة واحدة وريدية من CTX310 بجرعات متفاوتة، وتمت متابعة الحالة خلال فترة التجربة. 
النتائج كانت قوية ومبكرة، حيث لوحظ بعد حوالي أسبوعين من العلاج انخفاض في مستويات الكوليسترول الضار بمعدل يقارب 50%، وانخفاض في الدهون الثلاثية بنحو 55% لدى المرضى الذين تلقوا أعلى جرعات العلاج، وظلت هذه المستويات منخفضة لمدة شهرين على الأقل. 
كيف يعمل العلاج الجيني؟
العلاج يستخدم تقنية CRISPR-Cas9 المتطورة، وهي أداة تحرير جيني تمكّن من تعديل الحمض النووي داخل خلايا الإنسان بدقة عالية. في حالة CTX310، يتم استهداف جين ANGPTL3 في الكبد لإيقاف عمله. ويُعرف أن الأشخاص الذين يولدون بطفرات طبيعية في هذا الجين يتمتعون بمستويات منخفضة من الكوليسترول والدهون الثلاثية دون آثار صحية سلبية واضحة، وهو ما شكل أساس تصميم هذا العلاج. 
ماذا يعني هذا للمريض؟
إذا ما أثبتت الدراسات المستقبلية فعالية العلاج وسلامته على المدى الطويل، فقد يكون ذلك نقطة تحوّل في علاج أمراض القلب والأوعية الدموية، إذ يوفر خيارًا حقنة واحدة فقط يمكن أن يخفض بصورة كبيرة مستويات الدهون الضارة، بدلًا من الاعتماد على الأدوية اليومية مثل الستاتينات، أو الحقن الشهرية. 
يصف الباحثون هذا الابتكار بأنه “نهائي” لعلاج اضطرابات الدهون لأنه قد يغيّر جذريًا الطريقة التي نتعامل بها مع عوامل الخطر القلبية، لكنها في الوقت نفسه تؤكد أن النتائج حتى الآن مبكرة جدًا وتتطلب متابعة طويلة الأمد لتقييم الأمان والفعالية الكاملة. 
السلامة والمتابعة
حتى الآن لم تظهر مضاعفات خطيرة مرتبطة بهذا العلاج في المتابعة القصيرة التي تمت خلال الدراسة، لكن هناك توصيات بمتابعة المشاركين لمدة تصل إلى 15 عامًا لرصد أي آثار مستقبلية محتملة، وهو معيار متبع في برامج العلاج الجيني داخل الجسم. 
ما الذي ينتظر المرضى بعد ذلك؟
التجربة الحالية تنتمي إلى المرحلة الأولى للبحوث السريرية، وتركيزها الأساسي هو السلامة وتأثير العلاج على الدهون في الدم. والخطوة القادمة ستكون تجارب أوسع تشمل عددًا أكبر من المرضى وفئات عمرية وجغرافية متنوعة، بهدف تأكيد سلامة وفعالية العلاج قبل أن يصل إلى الاستخدام الطبي العام.
